Lancement d’un manifeste pour l’accès des malades aux thérapies géniques

Accélérer l'accès à une thérapie révolutionnaire @pixabay

La thérapie génique représente un formidable espoir pour nombre de patients. Pour la promouvoir, Olivier Mariotte, président de l’agence conseil Nile s’est entouré d’un groupe de six experts qui ont présenté le 10 février dernier un manifeste «pour l’accès des malades aux thérapies géniques».

Réunies autour d’Olivier Mariotte, six personnalités - les économistes Jean de Kervasdoué, Gérard de Pouvourville et Nicolas Bouzou, la journaliste Anne-Lise Berthier, le Président de Persan Conseil Christian Anastasy et le Professeur d’éthique médicale Emmanuel Hirsch – ont élaboré un manifeste de quinze propositions afin de faciliter l’accès des personnes malades aux thérapies géniques. Un travail mené grâce au soutien de bluebird bio. Ces quinze propositions s’articulent autour de quatre pôles.

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Favoriser l’accès rapide des thérapies géniques pour les personnes malades en lien avec les instances de régulation, les professionnels de santé et les associations

« La thérapie génique est très attendue depuis 1987 et l’avènement du Téléthon, a rappelé Jean de Kervasdoué. Mais un travail pédagogique reste à mener car le terme « génique » peut faire peur. Nous devons aussi aider le gouvernement à accélérer l’accès à ces thérapies grâce à la collecte, à la valorisation et à l’évaluation des données ». « Deux défis majeurs doivent être relevés, a poursuivi Nicolas Bouzou. D’une part, mettre en avant les gains de la thérapie génique pour les patients et d’autre part, expliquer son impact économique extrêmement positif pour le système de soins et la réindustrialisation de notre pays »

Les propositions :

- Lancer un plan ministériel de communication « grand public » pour promouvoir l’amélioration des connaissances de l’ensemble de la population, ainsi que des acteurs économiques et sanitaires ; 
- Faire participer les patients à l’évaluation des essais cliniques : la culture des PRO (Patients Research Outcomes) doit être généralisée ;
- Accélérer l’accès aux thérapies géniques en acceptant la valorisation de données en vie réelle. La France trouverait avantage à produire ces données en collaboration avec l’industriel et à leur publication par les centres référents ;
- Affiner le processus d’évaluation des thérapies géniques en y intégrant d’emblée la notion de conditionnalité : l’incertitude sur leurs conséquences à long terme est inhérente à leur développement, comme c’est souvent le cas pour toute innovation de rupture ;
- Acquérir, au niveau du soin, un savoir-faire pionnier et lui-même innovant, expert et attentif à la diffusion de cette approche thérapeutique au bénéfice des patients français ainsi que des malades concernés dans le monde.

Adapter le système de soins, y associer les professionnels de santé et les promoteurs d’un nouveau modèle thérapeutique

« En Europe, trente millions de personnes sont atteintes de maladies rares pour lesquelles les thérapies géniques représentent un espoir considérable. Si le coût unitaire du traitement est important, n’oublions pas que cet investissement est durable et qu’il permettra de générer des économies sur les différentes prises en soins qui n’auront plus lieu d’être », a souligné Christian Anastasy.

Les propositions :

- Développer de nouvelles compétences et reconnaitre l’expertise : les thérapies géniques constituent un champ thérapeutique encore trop méconnu. Les plans de formation universitaire doivent prévoir le développement et l’implémentation de ces nouveaux savoirs ;
- Prévoir la reconnaissance et la valorisation des nouvelles activités nécessaires au parcours de soins ;
- Implanter en France des plateformes de haut niveau scientifique favorisant ces nouvelles prises en charge, simplifier et homogénéiser les processus de qualification des centres de traitement. Inscrire cet enjeu comme une stratégie à part entière dans le PIA4.

Adapter le système de valorisation et de financement

Face à la lenteur de l’accès des thérapies géniques au marché en France, lié en partie à son prix élevé, Gérard de Pouvourville a mis en lumière deux points d’attention : « Nous connaissons mal l’histoire d’une maladie rare, son impact pour les patients et pour leurs familles en termes d’aides, de besoins ou encore de disruptions dans la vie professionnelle et sociale. D’où l’importance de produire de la connaissance sur ces pathologies afin de mieux communiquer sur la rentabilité des investissements. Il faudra d’autre part identifier des modes de financement innovants et anticiper le fait que la thérapie génique puisse révolutionner le système de soins de demain ».

Les propositions :

- Encourager la production de connaissance sur le fardeau des maladies traitées, pour les malades et leurs familles, de façon à mieux valoriser les bénéfices/risques d'un traitement à vocation curative, par rapport aux traitements actuels qui modifient l'évolution de la maladie mais imposent un traitement chronique souvent à vie ;
- Communiquer de façon large sur l'efficience des thérapies géniques au regard des résultats scientifiques obtenus ;
- Faire évoluer le financement annuel vers une logique d’investissement : identifier les enjeux des thérapies géniques en termes de valeur et mettre leur impact économique de long terme en perspective ;
- Appréhender globalement les enjeux de coûts, en termes d’impact pour le système de santé et pour les industriels-fabricants, en incluant notamment une réflexion sur des modes de fixation des prix et des modèles de financement en fonction de la prévalence et de l'incidence des maladies traitées.

Promouvoir l’excellence médicale française

La thérapie génique permettrait enfin de faire valoir l’excellence française. « Les pays qui se développent le mieux sont ceux dans lesquels l’accès au marché est facilité. L’écosystème français est favorable. L’enjeu étant de garder ces entreprises sur notre territoire français, qu’elles puissent y grandir et servir le marché », a conclu Nicolas Bouzou.

Les propositions :

- Encourager la compétitivité et l’attractivité de la France. Dotée d’un écosystème favorable, notre pays doit rester précurseur dans la recherche fondamentale et le soin des patients en anticipant de nouveaux modes d’organisation et de financement des prises en charge ;
- Créer, en lien avec les instances publiques, les professionnels de santé et les associations, les modalités d’organisation de pôles pionniers, en consolidant les politiques publiques de développement industriel du pays, en anticipant les modes d’organisation futurs rendus indispensables et en permettant d’accueillir et de suivre de façon adéquate les patients français et étrangers en grand nombre ;
- Accompagner durablement et efficacement la mise en place sur le territoire national d’une filière de bioproduction dédiée à la thérapie génique sur le territoire national. La présence conjuguée de pôles de soins spécialisés et d’acteurs impliqués dans la production de ces traitements constituerait un outil d’attractivité et de compétitivité supplémentaire pour la bioindustrie française. Cette démarche permettra au territoire national de disposer des leviers nécessaires pour assurer l’indispensable continuum entre la R&D et le soin.

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